AveXis公司SMA基因疗法获批进临床

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AveXis公司SMA基因疗法获批进临床

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近日,AveXis公司终于花好月圆,如愿以偿。

最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)获批进入临床试验。

这个试验将立即开始,计划是招募15名六个月以下的SMA患者,采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合最新良好生产条件(cGMP)的工厂生产。这些SMA小患者将接受AVXS-001治疗。试验结果预计在后年2019年公布。

此外,AveXis公司还在与美国食品药品管理局(FDA)协商,将在今年第四季度开始治疗2型SMA的研究。脊髓性肌萎缩(SpinalMuscularAtrophy,SMA)是一种严重的神经肌肉疾病,症状是运动神经元的丧失,导致进行性肌无力和瘫痪。SMA由SMN1基因的遗传缺陷引起,而SMN1是编码运动神经元SMN存活所必需的蛋白质。SMA的发病率约为10,000例新生婴儿中的一个。在各个类型的SMA中,最严重形式是1型SMA。1型SMA由于运动神经元丧失和相关肌肉退化,大部分患者在两岁前就需要永久性呼吸支持。这个严重新生儿遗传性疾病,已经引起了监管部门的关注。去年年底之前,SMA无药可治。但是,去年12月底,FDA批准了第一个治疗SMA的注射用药Spinraza。Spinraza一上市就取得了令人振奋的成绩。Spinzara目前由百健(Biogen)公司负责推广。此外,瑞士制药巨头罗氏公司和PTC疗法也在积极推进自己的新疗法。他们正在全球开发RG7916治疗2/3型SMA。这个新药正在进行第2期临床试验,SUNFISH试验。基因疗法的最大优势但是,在基因疗法上,AveXis公司处于领先地位。公司已经积极与FDA沟通,希望在治疗1型SMA上取得进展。预计与FDA的一期临床试验会议将在年底召开。最重要的是,AVXS-101具有一次性治疗SMA的优势。如果试验进展顺利,新药申请可能在明年2018年就可以提交,公司乐观表示。

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